Universitätsklinikum Essen AöR
Spinale Muskelatrophie: Neue Langzeitstudie bestätigt Wirksamkeit von Nusinersen
07.02.2024 – 10:26
Spinale Muskelatrophie: Neue Langzeitstudie bestätigt Wirksamkeit von Nusinersen
Eine kürzlich in “The Lancet Regional Health - Europe” veröffentlichte Studie zeigt, dass das Medikament Nusinersen bei erwachsenen Patient:innen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) auch über einen Zeitraum von über drei Jahren gute Behandlungserfolge zeigt. Ein Team von Wissenschaftler:innen aus mehreren klinischen Einrichtungen in Deutschland, der Schweiz und Österreich hat dazu 237 erwachsene Patient:innen mit einer genetisch bestätigten 5q-assoziierten SMA über einen Zeitraum von 38 Monaten untersucht.
„Die Wirkung von Nusinersen wurde bisher über einen Zeitraum von maximal 16 Monaten untersucht. Es war deshalb unklar, ob das Medikament auch langfristig und dauerhaft von Nutzen ist”, erklärt Prof. Dr. Tim Hagenacker von der Klinik für Neurologie am Universitätsklinikum Essen, Leiter der nun veröffentlichten Studie. „Wir konnten zeigen, dass sich auch nach 38 Monaten die Motorik weiter verbessert oder zumindest den Krankheitsverlauf weiter stabilisiert.”
Die Werte der Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE), des Revised Upper Limb Module (RULM) sowie des 6-Minuten-Gehtests (6MWT) wurden zu Studienbeginn sowie nach 14, 26 und 38 Monaten erfasst und zeigen eine signifikante Zunahme aller Werte im Vergleich zum Ausgangswert.
Über die spinale Muskelatrophie
Die spinale Muskelatrophie (SMA) kann in allen Altersstufen auftreten. Die Erkrankten leiden unter fortschreitender Muskelschwäche, Muskelschwund und im Krankheitsverlauf auch unter Lähmungserscheinungen. Die Entdeckung der ursächlichen Genmutation hat zur Entwicklung von Nusinersen geführt. Das Medikament sorgt dafür, dass das fehlende Protein SMN gebildet wird und Nervenzellen mit Muskelzellen kommunizieren können.
Kinder können seit wenigen Jahren erfolgreich mit Nusinersen behandelt werden. Für Erwachsene gibt es seit 2020 Daten zur Wirksamkeit, die unter Federführung von Prof. Dr. Tim Hagenacker in „The Lancet Neurology“ veröffentlicht wurden.
Link zur Originalveröffentlichung:
https://www.thelancet.com/journals/lanepe/article/PIIS2666-7762(24)00028-0/fulltext
Pressekontakt Dr. Milena Hänisch Dekanat, Referat für Kommunikation und Öffentlichkeitsarbeit Medizinische Fakultät der Universität Duisburg-Essen E-Mail: milena.haenisch@uk-essen.de Telefon: 0201/723-1615 News-Seite: www.uni-due.de/med Social Media: www.facebook.com/medessen | www.twitter.com/medessen | Protected link
Über die Medizinische Fakultät der Universität Duisburg-Essen Wissenschaft und Forschung auf höchstem internationalem Niveau und eine herausragende, exzellente Ausbildung zukünftiger Ärzt:innen: Diese Ziele hat sich die Medizinische Fakultät gesteckt und verfolgt sie mit Nachdruck. Wesentliche Grundlage für die klinische Leistungsfähigkeit ist die Forschung an der Fakultät mit ihrer klaren Schwerpunktsetzung in Herz- und Kreislauferkrankungen, Immunologie und Infektiologie, Onkologie, Translationaler Neuro- und Verhaltenswissenschaften sowie Transplantation. Der 2014 bezogene Neubau des Lehr- und Lernzentrums bietet den Studierenden der Medizinischen Fakultät exzellente Ausbildungsmöglichkeiten.
Über die Essener Universitätsmedizin Die Essener Universitätsmedizin umfasst das Universitätsklinikum Essen sowie 15 Tochterunternehmen, darunter die Ruhrlandklinik, das St. Josef Krankenhaus Werden, die Herzchirurgie Huttrop und das Westdeutsche Protonentherapiezentrum Essen. Die Essener Universitätsmedizin ist mit etwa 1.700 Betten das führende Gesundheits-Kompetenzzentrum des Ruhrgebiets und seit 2015 auf dem Weg zum Smart Hospital. 2020 behandelten unsere rund 10.000 Beschäftigten etwa 64.000 stationäre und 300.000 ambulante Patient:innen. Mit dem Westdeutschen Tumorzentrum, einem der größten Tumorzentren Deutschlands, dem Westdeutschen Zentrum für Organtransplantation, einem international führenden Zentrum für Transplantation, in dem unsere Spezialist:innen mit Leber, Niere, Bauchspeicheldrüse, Herz und Lunge alle lebenswichtigen Organe verpflanzen, sowie dem Westdeutschen Herz- und Gefäßzentrum, einem überregionalen Zentrum der kardiovaskulären Maximalversorgung, hat die Universitätsmedizin Essen eine weit über die Region reichende Bedeutung für die Versorgung von Patient:innen. Wesentliche Grundlage für die klinische Leistungsfähigkeit ist die Forschung an der Medizinischen Fakultät der Universität Duisburg-Essen mit ihrer Schwerpunktsetzung in Herz- und Kreislauferkrankungen, Immunologie und Infektiologie, Onkologie, Translationale Neuro- und Verhaltenswissenschaften sowie Transplantation.