07.10.2024 – 10:00

Universitätsklinikum Essen AöR

Vielversprechende Substanz gegen seltene Krebserkrankung auslizenziert

Rund 1.200 Menschen erhalten in Deutschland jährlich die Diagnose „Gastrointestinaler Stromatumor“, kurz GIST – eine seltene Krebsart, bei der die Tumoren in den Wänden der Verdauungsorgane entstehen und die schnell Resistenzen gegen gängige Präzisionsmedikamente entwickelt. Wissenschaftler:innen der TU Dortmund, des Westdeutschen Tumorzentrums am Universitätsklinikum Essen und des Dortmunder Max-Planck-Instituts für molekulare Physiologie haben einen vielversprechenden Wirkstoff gegen GIST identifiziert, zum Patent angemeldet und an ein US-amerikanisches Pharmaunternehmen lizenziert, das ihn nun bis zur Marktreife weiterentwickeln will – ein wichtiger Schritt auf dem Weg von der Grundlagenforschung zur klinischen Anwendung.

Erfolg für Wirkstoffforscher:innen der UA Ruhr

Vielversprechende Substanz gegen seltene Krebserkrankung auslizenziert

Rund 1.200 Menschen erhalten in Deutschland jährlich die Diagnose „Gastrointestinaler Stromatumor“, kurz GIST – eine seltene Krebsart, bei der die Tumoren in den Wänden der Verdauungsorgane entstehen und die schnell Resistenzen gegen gängige Präzisionsmedikamente entwickelt. Wissenschaftler:innen der TU Dortmund, des Westdeutschen Tumorzentrums am Universitätsklinikum Essen und des Dortmunder Max-Planck-Instituts für molekulare Physiologie haben einen vielversprechenden Wirkstoff gegen GIST identifiziert, zum Patent angemeldet und an ein US-amerikanisches Pharmaunternehmen lizenziert, das ihn nun bis zur Marktreife weiterentwickeln will – ein wichtiger Schritt auf dem Weg von der Grundlagenforschung zur klinischen Anwendung.

Die Teams um Prof. Dr. Daniel Rauh von der Fakultät für Chemie und Chemische Biologie der TU Dortmund, Prof. Dr. Sebastian Bauer von der Medizinischen Fakultät der Universität Duisburg-Essen (UDE) und Dr. Sonja Sievers, Leiterin des Compound Management and Screening Center am Max-Planck-Institut (MPI), identifizierten eine chemische Substanz, die sich in präklinischen Laborversuchen hochwirksam gegen arzneimittelresistente GIST-Zellen zeigte. Die Universitäten und das MPI meldeten den Wirkstoff zum Patent an und mithilfe von PROvendis, der Verwertungsgesellschaft von 29 NRW-Hochschulen, wurde er unmittelbar an ein US-amerikanisches Pharmaunternehmen auslizenziert, das die klinische Weiterentwicklung vorantreiben wird.

„Dieser Erfolg zeigt das enorme Potenzial der Wirkstoffforschung innerhalb der Universitätsallianz Ruhr“, sagt Prof. Dr. Daniel Rauh. „Die Entwicklung eines neuen Medikaments dauert in der Regel zehn Jahre oder länger. Das Besondere an diesem Erfolg ist, dass die Verbindung bereits vor Jahren mit einem anderen Fokus getestet wurde. Damals konnte sie jedoch nicht überzeugen. Jetzt hatten wir das Glück, diese Substanz wiederentdeckt zu haben.“

Die Zellkulturen für die präklinische Testung der potenziellen Wirkstoffe wurden am Westdeutschen Tumorzentrum aufgebaut: „Moderne molekularbiologische Methoden wie die Genschere ermöglichen es uns, molekulare Varianten der Tumore unserer GIST-Patient:innen in kürzester Zeit im Labor nachzubauen. Wir haben so eine dynamisch wachsende Modellbibliothek etabliert, die in dieser Form weltweit einzigartig ist“, sagt Prof. Dr. Sebastian Bauer. „Die Identifikation unserer Substanz ist daher das Ergebnis über Jahre gewachsener, integrierter Innovationskreisläufe innerhalb der UA Ruhr.“

Da GIST eine sehr dynamische Erkrankung ist, werden vermutlich auch gegen die wiederentdeckte Substanz Resistenzen entstehen. Daher arbeitet das interdisziplinäre Team aus den Bereichen molekulare Genetik, Zellbiologie, Hochdurchsatz-Screening, Strukturbiologie und organische Synthese bereits an Nachfolgesubstanzen.

Die gemeinsame Forschung wurde durch die Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG), den Drug Discovery Hub Dortmund (DDHD), das vom Land NRW geförderte Forschungsnetzwerk CANTAR, das vom Mercator Research Center Ruhr geförderte Projekt IGNITE sowie aus Mitteln der Sarkomtour und der David Foundation unterstützt.

Weitere Informationen 
Prof. Dr. Sebastian Bauer 
Translationale Onkologie, Universitätsklinikum Essen 
E-Mail:  sebastian.bauer@uk-essen.de
Telefon: 0201/723-2112

Pressekontakt 
Martin Rolshoven, M.A.
Dekanat, Referat für Kommunikation und Öffentlichkeitsarbeit
Medizinische Fakultät der Universität Duisburg-Essen
E-Mail:  martin.rolshoven@uk-essen.de 
Telefon: 0201/723-6274
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Über die Medizinische Fakultät der Universität Duisburg-Essen 
Wissenschaft und Forschung auf höchstem internationalem Niveau und eine herausragende, exzellente Ausbildung zukünftiger Ärzt:innen: Diese Ziele hat sich die Medizinische Fakultät gesteckt und verfolgt sie mit Nachdruck. Wesentliche Grundlage für die klinische Leistungsfähigkeit ist die Forschung an der Fakultät mit ihrer klaren Schwerpunktsetzung in Herz- und Kreislauferkrankungen, Immunologie und Infektiologie, Onkologie, Translationaler Neuro- und Verhaltenswissenschaften sowie Transplantation. Der 2014 bezogene Neubau des Lehr- und Lernzentrums bietet den Studierenden der Medizinischen Fakultät exzellente Ausbildungsmöglichkeiten.

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Die Essener Universitätsmedizin umfasst das Universitätsklinikum Essen sowie 15 Tochterunternehmen, darunter die Ruhrlandklinik, das St. Josef Krankenhaus Werden, die Herzchirurgie Huttrop und das Westdeutsche Protonentherapiezentrum Essen. Die Essener Universitätsmedizin ist mit etwa 1.700 Betten das führende Gesundheits-Kompetenzzentrum des Ruhrgebiets und seit 2015 auf dem Weg zum Smart Hospital. 2020 behandelten unsere rund 10.000 Beschäftigten etwa 64.000 stationäre und 300.000 ambulante Patient:innen. Mit dem Westdeutschen Tumorzentrum, einem der größten Tumorzentren Deutschlands, dem Westdeutschen Zentrum für Organtransplantation, einem international führenden Zentrum für Transplantation, in dem unsere Spezialist:innen mit Leber, Niere, Bauchspeicheldrüse, Herz und Lunge alle lebenswichtigen Organe verpflanzen, sowie dem Westdeutschen Herz- und Gefäßzentrum, einem überregionalen Zentrum der kardiovaskulären Maximalversorgung, hat die Universitätsmedizin Essen eine weit über die Region reichende Bedeutung für die Versorgung von Patient:innen. Wesentliche Grundlage für die klinische Leistungsfähigkeit ist die Forschung an der Medizinischen Fakultät der Universität Duisburg-Essen mit ihrer Schwerpunktsetzung in Herz- und Kreislauferkrankungen, Immunologie und Infektiologie, Onkologie, Translationale Neuro- und Verhaltenswissenschaften sowie Transplantation.