Geeignet für Pharmakovigilanzstudien – BMG-Gutachten bescheinigt Deutschem Mukoviszidose-Register hohe Datenqualität
Ein aktuelles Gutachten des Bundesgesundheitsministeriums (BMG) bestätigt die positive Bewertung des Deutschen Mukoviszidose-Registers durch das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) von 2020. Zusammen mit 18 anderen Patientenregistern in Deutschland zählt das BMG-Gutachten das Deutsche Mukoviszidose-Register zu denjenigen, die in der „…Registerlandschaft eine herausragende Bedeutung einnehmen.“ Aufgrund der hohen Datenqualität ist das Deutsche Mukoviszidose-Register für die Durchführung von Pharmakovigilanzstudien geeignet. (Mukoviszidose: Cystische Fibrose, CF)
Das am 16. November veröffentlichte „Gutachten zur Weiterentwicklung medizinischer Register zur Verbesserung der Dateneinspeisung und -anschlussfähigkeit“ des Bundesgesundheitsministeriums umfasst eine erstmalige Übersicht über die insgesamt sehr heterogene medizinische Registerlandschaft in Deutschland. Ziel des Gutachtens ist es, die Qualität und den Reifegrad von Registern anhand eines umfassenden Bewertungskatalogs besser beurteilen zu können sowie Barrieren für den Betrieb von Registern in Deutschland zu identifizieren und zu reduzieren. Fördernde Faktoren sollen ausgebaut werden.
Drei Studien zur Arzneimittelsicherheit laufen aktuell über das Register
Das Deutsche Mukoviszidose-Register besteht seit 1995 und hat in den vergangenen Jahren bereits einen sehr hohen Reifegrad in den für das Gutachten definierten Bewertungsdimensionen erreicht. Das Register qualifiziert sich beispielsweise für die Durchführung von Pharmakovigilanzstudien. „Wir freuen uns, dass unser Register den hohen in dem Gutachten formulierten Anforderungen für die Durchführung von Pharmakovigilanzstudien bereits heute genügt. Aktuell werden bereits drei Pharmakovigilanzstudien mit den Firmen Vertex und Chiesi über das Register durchgeführt.“, erläutert Dr. Miriam Schlangen, in der Geschäftsführung des Mukoviszidose e.V. verantwortlich für den Fachbereich Forschung, Therapieförderung und Gesundheitspolitik. „Die aktuellste Studie evaluiert die seit 2020 in Deutschland zugelassene Dreifachtherapie, einen Meilenstein in der Behandlung von Menschen mit Mukoviszidose. Sie läuft bis einschließlich 2025.“
Breite Nutzung des Deutschen Mukoviszidose-Registers in Klinik und Forschung
Der Mukoviszidose e.V. betreibt sein Patientenregister mit den Zielen, die Versorgungssituation von Menschen mit Mukoviszidose zu erfassen, zu analysieren und zu verbessern sowie die erhobenen Daten als Grundlage für Versorgungforschung, Therapieentwicklung und Studien zur Arzneimittelsicherheit bereitzustellen. Über 6.600 Mukoviszidose-Patienten werden in den 88 betreuenden CF-Ambulanzen bereits mit einem jährlichen Datensatz im Deutschen Mukoviszidose-Register dokumentiert. Das Ziel des Registerbetreibers ist es, von den mehr als 8.000 lebenden Mukoviszidose-Betroffenen in Deutschland einen jährlichen Datensatz im Register zu erfassen, um die seltene Stoffwechselerkrankung möglichst umfassend abbilden zu können.
Für viele Zielgruppen ist die Datensammlung des Deutschen Mukoviszidose-Registers mittlerweile unverzichtbar für die tägliche Arbeit: die teilnehmenden CF-Ambulanzen nutzen sie als Werkzeug zur Qualitätskontrolle, wissenschaftliche Arbeitsgruppen für neue Forschungsprojekte, und nicht zuletzt sind die Patientinnen und Patienten selbst dankbar für fundierte und detaillierte Informationen über ihre Erkrankung, die vom Mukoviszidose e.V. regelmäßig laienverständlich aufbereitet werden.
Weitere Informationen zum Deutschen Mukoviszidose-Register: www.muko.info/register
Hintergrund-Informationen
Über Mukoviszidose
In Deutschland sind mehr als 8.000 Kinder, Jugendliche und Erwachsene von der unheilbaren Erbkrankheit Mukoviszidose betroffen. Durch eine Störung des Salz- und Wasserhaushalts im Körper bildet sich bei Mukoviszidose-Betroffenen ein zähflüssiges Sekret, das Organe wie die Lunge und die Bauchspeicheldrüse irreparabel schädigt. Jedes Jahr werden in Deutschland etwa 150 bis 200 Kinder mit der seltenen Krankheit geboren.
Über den Mukoviszidose e.V.
Der Mukoviszidose e.V. vernetzt die Patienten, ihre Angehörigen, Ärzte, Therapeuten und Forscher. Er bündelt unterschiedliche Erfahrungen, Kompetenzen sowie Perspektiven mit dem Ziel, jedem Betroffenen ein möglichst selbstbestimmtes Leben mit Mukoviszidose zu ermöglichen. Um die vielfältigen Aufgaben und Ziele zu verwirklichen, ist der gemeinnützige Verein auf die Unterstützung engagierter Spender und Förderer angewiesen.
i.A. Carola Wetzstein Referentin für Presse- und Öffentlichkeitsarbeit Mukoviszidose e.V. In den Dauen 6 53117 Bonn Telefon: 0228-98780-22 Mobil: 0171-9582 382 Fax: 0228-98780-77 www.muko.info http://facebook.com/mukoinfo https://twitter.com/mukoinfo https://www.instagram.com/mukoinfo/ Gemeinsam Mukoviszidose besiegen.